Револуционарна терапија: Тинејџерки одстрањен неизљечиви карцином

Сви други типови лијечења за Алисину леукемију били су неуспјешни. Због тога су љекари у болници "Грејт Ормонд Стрит" употребили „едитовање базе" како би извели подвиг у биолошком инжењерингу и направили за њу нови, живи лијек.

Шест мјесеци касније, рак је нестао, али љекари и даље пажљиво прате Алису у случају да се он врати.

Алиса, 13-годишњакиња из енглеског Лестера, добила је дијагнозу акутне лимфобластне леукемије Т-ћелија у мају прошле године, преноси Би-Би-Си.

Т-ћелије би требало да су чувари тијела, који траже и уништавају пријетње, али за Алису они сами су постали пријетња и почели су да измичу контроли.

Рак био агресиван

Хемотерапија, а потом и пресађивање коштане сржи, није успјела да га уклони из њеног тијела.

Без примјене експерименталног лијека, једино што је преостало било је да се учини да Алиси буде пријатно колико год је могуће.

„На крају бих умрла", рекла је Алиса.

Њена мајка Киона каже да се у ово доба прошле године плашила Божића „мислећи да је овај наш посљедњи с њом".

И онда је у јануару само „проплакала" 13. рођендан ћерке.

Оно што се потом десило било би прије само неколико година незамисливо, а омогућили су невјероватни напреци у генетици.

Тим из "Грејт Ормонд Стрита" употеребио је технику звану едитовање базе, која је изумљена прије само шест година.

Базе су рјечник живота

Четири типа базе - аденин (А), цитозин (Ц), гуанин (Г) и тимин (Т) - градивни су материјал нашег генетског кода. Баш као што слова азбуке чине ријечи које носе значење, милијарде база у нашим ДНК чине упутства за употребу нашег тијела.

Едитовање базе омогућује научницима да се усредсреде на прецизни дио генетског кода и потом измијене молекуларну структуру само једне базе, претворивши је у неку другу и промијенивши њена генетска упутства.

Велики тим љекара и научника користио је ову алатку да изгради нови тип Т-ћелија које могу да лове и убију Алисине канцерогене Т-ћелије. Кренули су од здравих Т-ћелија које су стигле од даваоца и почели да их модификују.

Посљедњи стадијум генетске модификације дао је упутство Т-ћелијама да пођу у лов на било шта са ознаком ЦД7 на њему како би уништили све Т-ћелије у њеном тијуелу, између осталих и канцерогених. Зато то маркирање мора да се уклони из терапије иначе би напросто уништило само себе.

Ако терапија буде била успјешна, Алисин имуни систем, међу којима и Т-ћелије, биће поново изграђен путем друге трансплантације коштане сржи. Кад је идеја била објашњена породици, мајка Киона је остала запитана: „Ви то можете да урадите?".

Алиса прва пробала терапију

Алиса је била та која је донијела одлуку да буде прва која ће се подвргнути експерименталној терапији - а која је садржала милионе модификованих ћелија - у мају ове године.

- Она је прва пацијенткиња лијечена овом технологијом - каже професор Васим Касим, са УЦЛ-а и из Грејт Ормонд Стрита.

Он је рекао да је ова генетска манипулација била „област науке која се веома брзо развијала", са огромним потенцијалом за широк дијапазон болести. Алиса је остала рањива на инфекције, будући да су дизајниране ћелије напале и канцерогене Т-ћелије у њеном тијелу и оне које је штите од болести.

Послије мјесец дана, Алиса је била у ремисији и добила је другу трансплантацију да би могла поново да изгради имуни систем. Провела је 16 недјеља у болници и није могла да се виђа са братом, који је ишао у школу, да јој не би случајно пренио бациле.

Сви су се забринули кад су током прегледа послије три мјесеца поново примијетили знакове рака. Али њена два најскорија прегледа била су чиста.

- Просто научите да цијените сваку малу ствар. Изузетно сам захвална што сам овдје сада. Лудо је. Просто је фантастично што сам добила ову прилику, веома сам захвална на њој, а помоћи ће и другој дјеци, у будућности - каже Алиса.

Она тренутно ишчекује Божић, то што ће бити дјеверуша на вјенчању своје тетке, повратак вожњи бицикла и „све оне ствари које раде здрави људи". Породица се нада да се канцер неће вратити, али су већ захвални за додатно вријеме које су купили.

- Добити ову додатну годину, ова три посљедња мјесеца кад је била код куће, било је дар само по себи - каже Киона.

Радост не крије ни њен отац Џејмс.

- Прилично ми је тешко да говорим о томе колико смо поносни. Кад видите кроз шта је све прошла и њену животну виталност коју је унијела у сваку ситуацију, то је просто невјероватно - истакао је он.

Већина деце са леукемијом реагује на главне методе лијечења, али верује се да би и до десетак њих годишње могло да има користи од ове терапије.

Алиса је само прва од 10 људи која је добила лијек у склопу клиничког испитивања.

Нова област медицине

- Изузетно је узбудљиво. Ово је очигледно нова област медицине и фасцинантно је да можемо да преусмјеримо имуни систем да се бори против рака - истакао је доктор Роберт Чиса, из одјељења за трансплантацију коштане сржи.

Ова технологија, међутим, само је загребала по површини онога што едитовање база може да учини.

Доктор Дејвид Лиу, један од изумитеља едитовања база са Института Брод, рекао је да је било „помало надреално" да се људи лијече свега шест година након што је техника уопште изумљена. Током Алисине терапије, морао је да се разбије дио генетског кода код сваког едитовања базе да он послије више не би функционисао.

Али постоји и суптилнија примјена, када умјесто искључивања упутстава можете да поправите неисправну базу. Анемију српастих ћелија, на пример, изазива само једна промјена у бази која може да се исправи. Дакле, већ су у току испитивања едитовања база код болести српастих ћелија, као и насљедног високог холестерола и поремећаја крви бета-таласемије.

Доктор Лиу је рекао да „терапеутска примјена едитовања база тек почиње" и да је „велика част бити дио „ове ере терапијског едитовања гена код људи", јер наука сада „прави кључне кораке ка преузимању контроле над нашим геномима".

Пратите нас на нашој Фејсбук и Инстаграм страници и Твитер налогу.